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10月19日，澎湃新聞?dòng)浾邚膹?fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院獲悉，罕見病創(chuàng)新藥奧德昔巴特膠囊已于16日在該院開出中國(guó)首方，開啟進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）疾病領(lǐng)域治療新篇章。作為PFIC疾病領(lǐng)域的一線治療藥物，奧德昔巴特是目前中國(guó)首個(gè)且唯一獲批治療PFIC疾病領(lǐng)域的非手術(shù)靶向藥物，為患者提供了治療新選擇，提升患者長(zhǎng)期獲益。

PFIC是一類罕見的遺傳性疾病，發(fā)病率約為1～2/10萬(wàn)新生兒，2018年被列入《第一批罕見病目錄》。患者多在新生兒期或1歲以內(nèi)發(fā)病，臨床表現(xiàn)包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發(fā)育不良。隨著病情加重，最終可進(jìn)展為終末期肝病，需要進(jìn)行肝移植。長(zhǎng)期以來(lái)，由于PFIC的罕見性以及缺乏經(jīng)批準(zhǔn)的針對(duì)PFIC患兒的治療藥物，疾病臨床診療面臨較大挑戰(zhàn)。2024年12月，奧德昔巴特膠囊經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療≥6月齡的PFIC患者的瘙癢，并于2025年9月底正式上市。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設(shè)教授表示，PFIC疾病進(jìn)展快、嚴(yán)重影響生長(zhǎng)發(fā)育和生活質(zhì)量，許多患者需要肝移植才能長(zhǎng)期生存，給患者及其家庭帶來(lái)沉重的疾病負(fù)擔(dān)。隨著奧德昔巴特在中國(guó)正式進(jìn)入臨床應(yīng)用，希望這一創(chuàng)新藥物能夠幫助患者有效緩解癥狀，切實(shí)改善生活質(zhì)量。他期待進(jìn)一步推動(dòng)PFIC診療規(guī)范化發(fā)展，實(shí)現(xiàn)早診斷、早治療。

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