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10月19日，澎湃新聞記者從復旦大學附屬兒科醫(yī)院獲悉，罕見病創(chuàng)新藥奧德昔巴特膠囊已于16日在該院開出中國首方，開啟進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）疾病領域治療新篇章。作為PFIC疾病領域的一線治療藥物，奧德昔巴特是目前中國首個且唯一獲批治療PFIC疾病領域的非手術靶向藥物，為患者提供了治療新選擇，提升患者長期獲益。

PFIC是一類罕見的遺傳性疾病，發(fā)病率約為1～2/10萬新生兒，2018年被列入《第一批罕見病目錄》?；颊叨嘣谛律鷥浩诨?歲以內發(fā)病，臨床表現包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發(fā)育不良。隨著病情加重，最終可進展為終末期肝病，需要進行肝移植。長期以來，由于PFIC的罕見性以及缺乏經批準的針對PFIC患兒的治療藥物，疾病臨床診療面臨較大挑戰(zhàn)。2024年12月，奧德昔巴特膠囊經中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于治療≥6月齡的PFIC患者的瘙癢，并于2025年9月底正式上市。

復旦大學附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設教授表示，PFIC疾病進展快、嚴重影響生長發(fā)育和生活質量，許多患者需要肝移植才能長期生存，給患者及其家庭帶來沉重的疾病負擔。隨著奧德昔巴特在中國正式進入臨床應用，希望這一創(chuàng)新藥物能夠幫助患者有效緩解癥狀，切實改善生活質量。他期待進一步推動PFIC診療規(guī)范化發(fā)展，實現早診斷、早治療。

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